Nghiên cứu về loại thuốc mới có khả năng chữa khỏi hoàn toàn bệnh Parkinson

Nhóm các nhà nghiên cứu đến từ Đại học Bristol, Đại học Cardiff ở Anh và Đại học British ở Canada đã tiến hành hàng loạt các thử nghiệm lâm sàng về một loại thuốc khả năng điều trị tận gốc căn bệnh Parkinson. Điểm đặc biệt của nghiên cứu là loại thuốc này được đưa trực tiếp vào não thông qua các “cổng” cấy ghép sẵn.

GDNF là một thuốc đang được thử nghiệm để điều trị triệt để bệnh Parkinson

Bệnh Parkinson xảy ra do các tế bào thần kinh sản xuất dopamin bị thoái hóa và chết đi, khiến nồng độ chất này trong não giảm đi đáng kể. Chính sự thiếu hụt dopamin là nguyên nhân gây ra các triệu chứng run rẩy tay chân, co cứng cơ và chậm chạp vận động ở người bệnh.

Hoạt chất có khả năng phục hồi các tế bào sản xuất dopamin

Nhóm nghiên cứu đã tiến hành đưa vào não một loại protein có tên là GDNF. Chất này được cho là có khả năng khôi phục lại của các tế bào sản sinh dopamin đang bị thoái hóa trong não, từ đó làm giảm triệu chứng và đảo ngược tiến trình của bệnh Parkinson. Đây là điều mà các phương pháp hiện nay chưa thể làm được.

Quá trình thử nghiệm lâm sàng.

Ban đầu, người ta thực hiện một nghiên cứu thí điểm nhỏ với sáu người Parkinson, mục tiêu nhằm xác định tính an toàn của thuốc GDNF.

Sau đó, các nhà nghiên cứu tiến hành thử nghiệm trên quy mô lớn hơn với 35 người trong vòng 9 tháng (40 tuần). Trong đó, một nửa số người tham gia được điều trị bằng GDNF, nửa còn lại là dùng giả dược (thuốc không có tác dụng) để làm căn cứ so sánh.

Bước đột phá quan trọng của nghiên cứu

Kết quả nghiên cứu cho thấy, không có sự thay đổi nào trong não những bệnh nhân dùng giả dược trong suốt 9 tháng. Tuy nhiên, ở những người được điều trị bằng GDNF, các tế bào não sản xuất dopamin cải thiện lên đến 100%.

Nhà nghiên cứu chính Alan L. Whone - một tiến sĩ Thần kinh học của trường Đại học Y khoa Bristol giải thích “Đây là một bằng chứng rất thuyết phục cho khả năng khôi phục lại các tế bào não sản xuất dopamin đang dần bị phá hủy ở bệnh nhân Parkinson”.

Việc đưa thuốc trực tiếp vào não bộ khôi phục các tế bào sản xuất dopamin có thể hứa hẹn chữa khỏi hoàn toàn Parkinson

Ở mốc 18 tháng sau thử nghiệm, các nhà nghiên cứu nhận thấy sự cải thiện từ trung bình đến đáng kể các triệu chứng run, cứng cơ và chậm vận động ở các bệnh nhân điều trị bằng GDNF. Các tác giả cũng kết luận rằng, việc tiếp xúc với GDNF trong thời gian dài là an toàn.

Tuy nhiên kết quả nghiên cứu cho thấy, không có sự khác biệt lớn về mức độ cải thiện triệu chứng giữa những bệnh nhân sử dụng GDNF trong 9 tháng và 18 tháng. Vì thế, các tác giả cho rằng, cần thiết để thực hiện các nghiên cứu sâu hơn nhằm xác định thời gian điều trị bằng GDNF là bao lâu để đạt hiệu quả tốt nhất.

Steven Gill - một bác sĩ phẫu thuật thần kinh, đồng thời cũng là một thành viên của nghiên cứu nhấn mạnh rằng “Đây là một bước đột phá quan trọng trong điều trị các bệnh lý thần kinh nói chung và Parkinson nói riêng. Bởi rào cản lớn nhất khi điều trị các tổn thương trong não là hàng rào bảo vệ tự nhiên của não bộ, không phải loại thuốc nào cũng có thể vượt qua được. Ở nghiên cứu này, GDNF được đưa trực tiếp vào não qua các cổng cấy ghép sẵn, không cần đưa vào máu và vượt qua hàng rào não bộ theo cách truyền thống”.

Từ sự thành công của thử nghiệm này, hy vọng các nhà nghiên cứu sẽ sớm thực hiện các thử nghiệm chuyên sâu hơn để Parkinson không còn là rào cản trong cuộc sống của người bệnh.

Biên tập viên sức khỏe Đông Tây

Nguồn: https://www.sciencedaily.com/releases/2019/02/190227081531.htm