Triển vọng mới trong điều trị bệnh Huntington

5 1 1 1 1 1 1 1 1 1 1 Rating 5.00 (1 Vote)
Bệnh Huntington cho đến nay vẫn chưa có phương pháp điều trị hay ngăn chặn được sự tiến triển của nó. Tuy nhiên, một nghiên cứu mới từ các nhà khoa học Canada báo cáo tại Hội nghị thường niên của Học viện thần kinh Hoa Kỳ đã mở ra triển vọng mới trong điều trị Huntington.

Huntington là một dạng bệnh di truyền hiếm gặp gây ra các triệu chứng rối loạn vận động điển hình là múa giật phối hợp với tình trạng vặn xoắn các cơ, dáng đi không vững vàng, không cân đối. Giọng nói chậm, khiến người nghe không thể hiểu được. Người bệnh gặp khó khăn trong nhận thức và biểu đạt cảm xúc, và diễn tiến cuối cùng của bệnh là tử vong.

Nguyên nhân gây bệnh Hungtinton

Bệnh do đột biến gen huntingtin (HTTmARN) di truyền từ cha mẹ sang con. Gen đột biến này tạo ra các protein huntingtin, gây ra căn bệnh này. Trẻ sơ sinh có bố hoặc mẹ mang đột biến gen này có 50% nguy cơ mắc bệnh.

Nhiều nghiên cứu đang mở ra hy vọng trong điều trị bệnh Huntington
Nhiều nghiên cứu đang mở ra hy vọng trong điều trị bệnh Huntington
 
Một số loại thuốc, trong đó có Tetrabenaazin đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ thông qua từ năm 2008 trong việc điều trị bệnh Huntington. Tuy nhiên, những triệu chứng múa giật, xoắn vặn các cơ vẫn không giảm bớt khi người bệnh dùng thuốc.

Nghiên cứu mới về điều trị bệnh Huntington

Các nhà khoa học Canada phát hiện loại thuốc kháng virus IONIS-HTTRx có khả năng trì hoãn khởi phát bệnh và đảo ngược các triệu chứng của bệnh Huntington. Thuốc IONIS-HTTRx ức chế sản xuất protein huntingtin bằng cách bất hoạt những gen huntingtin bị đột biến.

Nghiên cứu tiền lâm sàng mở ra triển vọng điều trị bệnh Huntington

Nghiên cứu ban đầu được thực hiện trên những con chuột mắc bệnh Huntington được điều trị bằng thuốc kháng virus. Kết quả cho thấy lượng protein huntingtin được tạo ra rất thấp trong vòng một tháng kể từ khi bắt đầu điều trị. Hai tháng sau khi ngừng điều trị, những con chuột này khỏe mạnh bình thường.

Khi nghiên cứu trên khỉ, các nhà khoa học phát hiện loại thuốc kháng virus này cũng có tác dụng bất hoạt gene huntingtin trong toàn bộ hệ thống thần kinh trung ương.
Các xét nghiệm tiếp theo ở chuột và khỉ cho thấy: Thuốc kháng virus IONIS-HTTRx được dung nạp tốt, không có tác dụng phụ khi tăng liều.

Bệnh Huntington do đột biến gen huntingtin di truyền từ cha mẹ sang con
Bệnh Huntington do đột biến gen huntingtin di truyền từ cha mẹ sang con
 

Nghiên cứu về thuốc điều trị bệnh Huntington ở người

Sau khi thử nghiệm được tiến hành trên động vật và cho kết quả khả quan, thuốc sẽ được đánh giá trên người với tần suất 4 lần mỗi tháng. Nếu những loại thuốc này không thể qua được hàng rào máu não, bác sỹ sẽ tiêm trực tiếp thuốc vào dịch não tủy.

Nhóm nghiên cứu sẽ tiếp tục đánh giá độ an toàn và khả năng dung nạp thuốc ở từng liều lượng khác nhau. Từ đó, đưa ra phương pháp điều trị phù hợp.
Tác giả nghiên cứu, Tiến sĩ Blair R. Leavitt - Đại học British Columbia ở Vancouver, Canada, cho biết:

"Thật tuyệt với khi chúng tôi phát hiện ra công dụng của thuốc kháng virus có khả năng thay đổi quá trình tiến triển của căn bệnh nguy hiểm này. Trong tương lai không xa, chúng ta có thể điều trị được căn bệnh hiện đang không có thuốc chữa Huntington".

Nghiên cứu này đã mở ra một triển vọng điều trị mới cho người  bệnh Huntington. Trong thời gian chờ đợi phương pháp điều trị này được áp dụng, người bệnh nên kiên trì điều trị triệu chứng, làm chậm lại quá trình tiến triển của bệnh.
Biên tập viên sức khỏe Đông Tây
Tham khảo:
http://www.medicalnewstoday.com/articles/307071.php  
 
 


Gửi bình luận

(Bấm vào đây để nhận mã)