Thành công trong nghiên cứu liệu pháp gen điều trị tim bẩm sinh

Thử nghiệm liệu pháp gen điều trị tim bẩm sinh

Những tế bào hạch xoang nhĩ có đặc điểm và tính năng tương tự tế bào tạo nhịp tự nhiên, nên ngay cả khi mất đi gen TBX18 nhịp tim vẫn được duy trì ổn định ở những chú lợn bị bệnh tim bẩm sinh. Thử nghiệm này được thực hiện rất đơn giản bằng cách đặt một ống thông tiểu mà không cần tiến hành phẫu thuật tim.

Kết quả được phát huy nhanh chóng khi sau một ngày người ta đã đo được nhịp tim nhanh và ổn định hơn so với những chú lợn bị bệnh mà không được thực hiện liệu pháp này.

Ông Eduardo Marban, viện trưởng viện Tim mạch Cedars-Sinai, trưởng nhóm nghiên cứu cho biết, liệu pháp gen này được thí nghiệm đầu tiên trên động vật và cho kết quả khả quan. Điều này sẽ mở ra hy vọng về phương pháp thực sự hiệu quả cho những trẻ em bị tim bẩm sinh.

Trước khi được ứng dụng thực tế, liệu pháp này sẽ tiếp tục được thí nghiệm trên người trong 2-3 năm tới. Nếu tiếp tục thành công, liệu pháp gen sẽ mở ra hy vọng cho khoảng 2% bệnh nhân đang phải lệ thuộc vào máy trợ tim cũng như nhiều trẻ sơ sinh bị rối loạn nhịp tim bẩm sinh.

Số liệu thống kê cho thấy tỉ lệ trẻ bị rối loạn nhịp tim bẩm sinh từ trong bụng mẹ là 1/22.000 trẻ. Tỉ lệ này không quá lớn nhưng mỗi ca điều trị tim bẩm sinh hiện nay tốn một khoản chi phí lớn. Thành công của liệu pháp này sẽ giúp thay thế các thiết bị trợ tim đắt tiền mà người bệnh đang phải chi trả.

Minh Trường

Theo Science Translation Medicine, 10/2014