Hiện nay phần lớn các thuốc điều trị Parkinson sẽ gây nhiều tác dụng phụ và mất dần hiệu quả sau khoảng 3-5 năm sử dụng. Do đó việc phát triển và cải tiến các loại thuốc mới điều trị bệnh Parkinson luôn là mục tiêu hàng đầu của các nhà khoa học.

Vài năm gần đây, sự ra đời của các loại thuốc mới chữa bệnh parkinson như Ongentys, Duopa, Xadago, Inbrija, Nourianz nhận được nhiều sự quan tâm. Toàn bộ thông tin về tác dụng, chỉ định của các loại thuốc này sẽ có trong bài viết sau.

Thuốc Xadago - Giúp kéo dài hiệu quả của Dopamine

Thuốc Xadago với thành phần chính Safinamide - Hoạt chất có tác dụng kéo dài hiệu lực của chất dẫn truyền thần kinh Dopamine. Từ đó giúp tăng nồng độ Dopamine, cải thiện triệu chứng rối loạn vận động của người bệnh Parkinson.

Hiệu quả của Xadago đã được chứng minh trong thử nghiệm lâm sàng trên 645 bệnh nhân Parkinson giai đoạn nặng, đang điều trị với Levodopa nhưng hiệu quả kém. Kết quả cho thấy: So với nhóm dùng giả dược, nhóm dùng Xadago cải thiện rõ rệt chức năng vận động, giảm các triệu chứng run rẩy, co cứng,… của người bệnh Parkinson. Cơ chế hoạt động của Xadago là ức chế MAO – B (enzyme phân giải Dopamine), nhờ đó cải thiện nồng độ Dopamine trong não và cải thiện các triệu chứng ở bệnh nhân Parkinson, đặc biệt là giai đoạn sau của bệnh. 

Ngày 21 tháng 3 năm 2017, FDA (Cục quản lý thực phẩm và dược phẩm Hoa Kỳ) đã chấp thuận cho lưu hành Xadago (safinamide) tại Mỹ, với chỉ dẫn là liệu pháp bổ sung cho Levodopa ở bệnh nhân Parkinson giai đoạn giữa và cuối, đã kém đáp ứng với Levodopa (đặc biệt ở những bệnh nhân đang gặp hiện tượng “bật - tắt”).  Có thể thấy, sự ra đời của thuốc mới điều trị bệnh Parkinson Xadago đã mang đến cho người bệnh Parkinson một lựa chọn mới trong điều trị, giúp cải thiện các triệu chứng rối loạn vận động khi Levodopa kém hiệu quả.

Lưu ý, Xadago không được chỉ định những người mắc bệnh gan nghiêm trọng; đang dùng Dextromethorphan, thuốc chống trầm cảm ba vòng, các opioid và IMAO.


Xadago 50mg giúp cải thiện hiệu quả chứng rối loạn vận động ở người bệnh Parkinson giai đoạn nặng 
Xadago 50mg giúp cải thiện hiệu quả chứng rối loạn vận động ở người bệnh Parkinson giai đoạn nặng 

Nourianz - Giúp kéo dài thời gian hoạt động của dopamine

Nourianz (istradefylline) là thuốc chỉ định cho các bệnh nhân Parkinson để làm giảm mức độ và tần suất xảy ra hiện tượng “tắt” (bất động tức thời) được FDA Hoa kỳ đã phê duyệt năm 2019.

Tstradefylline (thành phần chính của Nourianz) là chất đối kháng thụ thể adenosine A2A - Đây là thụ thể ức chế hoạt động dopamine. Nhờ đó, Nourianz giúp kéo dài thời gian hoạt động của dopamine, từ đó cải thiện hiệu quả mức độ và tần suất xuất hiện giai đoạn “tắt” ở người bệnh Parkinson.

Hiệu quả của Nourianz trong điều trị các đợt "tắt" đã được kiểm chứng qua 4 nghiên cứu lâm sàng trong 12 tuần với tổng cộng 1.143 người tham gia. Đối tượng tham gia là những bệnh nhân Parkinson đang sử dụng levodopa, levodopa/carbidopa hoặc levodopa/benserazide. Kết quả nghiên cứu cho thấy: Những người bệnh được bổ sung thêm Nourianz, thời gian “tắt” giảm đáng kể so với bệnh nhân dùng giả dược. Cụ thể, thời gian tắt đã giảm ở 38,2% bệnh nhân và các triệu chứng được cải thiện ở 44,7% bệnh nhân.

Người bệnh Parkinson sử dụng Nourianz đã giảm đáng kể thời gian “tắt” (bất động đột ngột)

Người bệnh Parkinson sử dụng Nourianz đã giảm đáng kể thời gian “tắt” (bất động đột ngột)

Thực tế, Nourianz đã được nghiên cứu từ năm 2008 nhưng khi đó FDA không phê duyệt vì chưa đủ bằng chứng về hiệu quả và độ an toàn của thuốc. Đến năm 2013, chính phủ Nhật Bản cho phép lưu hành và sử dụng istradefylline để bổ sung cho Levodopa trong điều trị Parkinson với tên thương mại là Nourianz.

Thuốc Ongentys - Giúp kéo dài hiệu lực của Levodopa

Ongentys là thuốc mới điều trị bệnh Parkinson giúp cải thiện hiện tượng “bật - tắt”, thuốc được sử dụng để kéo dài hiệu lực của Levodopa, giúp bệnh nhân kiểm soát triệu chứng vận động tốt hơn.

Ongentys hoạt động theo hai cơ chế. Đầu tiên, hoạt chất opicapone trong Ongentys giúp khôi phục nồng độ dopamine trong não. Cơ chế thứ 2, Opicapone còn ngăn chặn sự phân hủy Levodopa trong cơ thể nhờ ức chế enzyme catechol-O-methyltransferase (COMT). Điều này giúp Levodopa hoạt động lâu hơn, cải thiện các triệu chứng cứng đờ, chậm chạp của người bệnh Parkinson.

Có hai nghiên cứu chính đề cập tới lợi ích của Ongentys trong bệnh Parkinson  đã được công bố. Nghiên cứu đầu tiên thực hiện trên 600 bệnh nhân, chia đều thành 3 nhóm dùng Ongentys, entacapone (một loại thuốc khác cho bệnh Parkinson) và giả dược, cùng kết hợp với thuốc chứa levodopa/DDCI hiện tại của họ.

Kết quả là, nhóm dùng Ongentys 50mg thời gian “off” của bệnh nhân được rút ngắn 117 phút (gần 2 giờ), nhóm dùng thuốc entacapone là 96 phút (khoảng 1 tiếng rưỡi) và ở bệnh nhân dùng giả dược là 56 phút (ít hơn 1 giờ).

Trong nghiên cứu thứ hai, Ongentys được so sánh với giả dược ở 427 bệnh nhân đang sử dụng kết hợp levodopa/DDCI. Sau 14-15 tuần, thời gian “off” được rút ngắn thêm 119 phút (gần 2 giờ) ở bệnh nhân dùng Ongentys 50mg, và chỉ có 64 phút ở bệnh nhân dùng giả dược.

Trong cả hai nghiên cứu, bệnh nhân có thời gian “off” trung bình khoảng 6 -7 giờ khi bắt đầu nghiên cứu. Các nghiên cứu này được gia hạn thêm một năm và đều khẳng định lợi ích của Ongentys khi được sử dụng lâu dài.

Nhờ những hiệu quả với người bệnh Parkinson bị hội chứng "bật” - “tắt”, năm 2020 Ongentys đã được FDA cấp phép lưu hành. Không chỉ được lưu hành ở Mỹ và một số nước Châu Âu, mới đây Ongentys còn được phân phối tại độc quyền Hàn Quốc bởi các nhà cung cấp Tây Ban Nha.

Lưu ý, thuốc Ongentys không được khuyến cáo sử dụng trong các trường hợp:

- Bệnh nhân có khối u của tuyến thượng thận (tuyến nhỏ nằm trên đỉnh thận)

- Bệnh nhân có tiền sử hội chứng thần kinh ác tính (rối loạn hệ thần kinh thường do thuốc chống loạn thần) hoặc tiêu cơ vân.

- Bệnh nhân dùng thuốc ức chế monoamin oxydase không chọn lọc (MAO) trừ khi được sử dụng để điều trị bệnh Parkinson.

Ongentys giúp kéo dài hiệu lực của Levodopa, từ đó cải thiện triệu chứng khó vận động ở người bệnh Parkinson

Ongentys giúp kéo dài hiệu lực của Levodopa, từ đó cải thiện triệu chứng khó vận động ở người bệnh Parkinson

Inbrija - Giúp cung cấp Levodopa trực tiếp qua đường thở

Thuốc mới điều trị Parkinson Inbrija chứa thành phần chính là Levodopa. Đây là thành phần được sử dụng phổ biến trong các nhóm thuốc Parkinson. Tuy nhiên thay vì ở dạng viên uống thông thường thì Inbrija được đưa vào cơ thể dưới dạng đường hít (ống hít). Cụ thể, thuốc Inbrija sẽ thiết kế kèm theo một ống nhựa nhỏ để hít dưới mũi, đưa phân tử Levodopa siêu nhỏ vào cơ thể mà không bị ảnh hưởng bởi men tiêu hóa và acid dạ dày như Levodopa dạng viên uống.

Inbrija hoạt động theo cơ chế bổ sung tiền chất dopamine nhanh chóng nên giúp giúp cải thiện đáng kể sự xuất hiện của các rối loạn vận động như di chuyển khó khăn, khó ngồi dậy hay đứng lên… Ưu điểm lớn của thuốc Inbrija là hiệu quả nhanh, chỉ sau khoảng 10 phút. Với những hiệu quả mang lại, Inbrija được FDA cấp phép lưu hành vào năm 2018 tại Mỹ. 

Inbrija là thuốc mới điều trị Parkinson cải tiến dạng xịt giúp cung cấp Levodopa nhanh chóng 

Inbrija là thuốc mới điều trị Parkinson cải tiến dạng xịt giúp cung cấp Levodopa nhanh chóng 

Doupa - Giúp hấp thụ Levodopa/ Carbidopa hiệu quả

Doupa là thuốc mới chữa bệnh Parkinson dạng gel có thành phần chính từ Carbidopa - Levodopa. Cải tiến từ dạng viên uống truyền thống, Doupa được bào chế dưới dạng gel để hấp thụ nhanh và hiệu quả so với viên nang. Đặc biệt vì không đi qua dạ dày nên hạn chế được hoạt chất Carbidopa - Levodopa bị ăn mòn bởi acid dạ dày, nhờ đó tăng hiệu quả kiểm soát các triệu chứng của bệnh Parkinson.

Khi sử dụng, Doupa được truyền trực tiếp đến ruột non của người bệnh bằng một ống thông qua màng bụng (PEG), có gắn thiết bị bơm tự động để đưa thuốc vào cơ thể trong suốt 16h mỗi ngày. 

Nghiên cứu của thuốc mới điều trị Parkinson Doupa được tiến hành trên 71 bệnh nhân chia thành 2 nhóm: 1 nhóm sử dụng thuốc đường uống (Sinemet) và nhóm thứ 2 sử dụng thuốc dạng gel (Doupa) trong 12 tuần. Kết quả cho thấy nhóm bệnh nhân thứ 2 sử dụng Doupa đã giảm thời gian trung bình “tắt” xuống ít hơn 1,9 giờ so với nhóm 1 sử dụng Sinemet.

Nhờ những hiệu quả mang lại, Duopa được chỉ định cho người bệnh Parkinson ở giai đoạn muộn, bị giảm đáp ứng với Levodopa, có hiện tượng dao động vận động hoặc rối loạn vận động nặng. Đặc biệt là những bệnh nhân không đủ điều kiện để kích thích não sâu do tuổi tác, suy giảm nhận thức hoặc có nguy cơ cao bị biến chứng do phẫu thuật. Năm 2015, Doupa được FDA Hoa kỳ phê duyệt sử dụng rộng rãi.

Trên đây là những thông tin quan trọng về 5 loại thuốc mới điều trị bệnh Parkinson. Những tín hiệu khả quan trong việc phát triển và cải tiến các dòng thuốc mới trong tương lai hứa hẹn sẽ tìm ra giải pháp cải thiện toàn diện cho người bệnh Parkinson.

Nguồn tham khảo: 

parkinsonsnewstoday, ema.europa.eu, michaeljfox.org, .duopa.com/, clinicaltrialsarena, pubme

 

BTV Lan Anh

Bình luận